Redacción
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de risdiplam (Evrysdi) 5 mg comprimidos recubiertos con película para el tratamiento de personas con atrofia muscular espinal (AME) a partir de los dos años y con un peso igual o superior a 20 kilos, según ha informado Roche Farma España.
La farmacéutica ha detallado que los comprimidos han demostrado bioequivalencia con la formulación en polvo para solución oral, financiada desde 2023 para pacientes con un diagnóstico clínico de AME tipo 1, 2 o 3, o que tienen entre una y cuatro copias del gen SMN2. Entre sus ventajas, ha destacado que puede simplificar su administración, favoreciendo una mayor autonomía para la vida diaria de los pacientes y sus cuidadores.
«Es una muy buena noticia para los pacientes con AME, ya que va a facilitar el almacenamiento y transporte del medicamento. Esto previsiblemente mejorará su adherencia, especialmente en los viajes, y facilitará la integración de la toma en el día a día de los pacientes», ha destacado el neurólogo Juan Francisco Vázquez Costa, especialista del Hospital La Fe de Valencia.
La nueva formulación no requiere refrigeración, puede administrarse una vez al día y puede tragarse o dispersarse en agua
El nuevo comprimido de 5 mg se administra una vez al día, lo que facilita su uso fuera del entorno hospitalario, y podrá tragarse entero o dispersarse en agua. En cuanto a la conservación, el comprimido no requiere refrigeración, por lo que puede conservarse a temperatura ambiente.
El polvo para solución oral seguirá estando disponible para los pacientes menores de dos años o que requieran dosis inferiores a 5 mg al día, además de para quienes prefieran esta formulación.
La directora médica de Roche Farma España, Mariluz Amador, ha resaltado que «la financiación de esta nueva forma farmacéutica en comprimidos supone un paso más para facilitar el acceso a opciones terapéuticas que ayuden a que estas personas tengan una mejor calidad de vida».
Atrofia muscular espinal y mecanismo de acción de risdiplam
La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta, aproximadamente, a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil.
Esta presentación puede facilitar la adherencia, especialmente en viajes, y mejorar la autonomía de pacientes y cuidadores
La causa de esta enfermedad es una mutación en el gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una falta de proteína SMN, esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin ella, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que provoca con el tiempo debilidad muscular.
Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse significativamente o perderse.
Risdiplam es un modificador del empalme del pre-ARNm de SMN2 que promueve la inclusión del exón 7 para restaurar la producción de proteína SMN en el sistema nervioso central y en todo el organismo.
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