Jorge Pastor Arrizabalo (Valladolid)
Las terapias avanzadas están redefiniendo el tratamiento de numerosas enfermedades raras y graves con herramientas como la terapia génica, la edición genética o las terapias celulares. Sin embargo, garantizar que estas innovaciones lleguen a los pacientes sigue siendo uno de los principales desafíos del sector.
Así lo destacó Sol Ruiz, directora de la División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) durante la 10ª Jornada de Divulgación HematoAvanza organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) en Valladolid.
La responsable de la Aemps señaló que actualmente existen 33 medicamentos de terapia avanzada autorizados en la Unión Europea, aunque 10 de ellos ya no se encuentran disponibles. Como explicó la ponente, algunas terapias han acabado retirándose del mercado debido a dificultades comerciales, problemas para confirmar los resultados observados inicialmente o dudas sobre su viabilidad a largo plazo.
10 de los 33 medicamentos de terapia avanzada no están disponibles en la Unión Europea lo que refleja las dificultades que siguen afrontando este tipo de tratamientos incluso después de superar el proceso regulatorio
Pese a la gran innovación que suponen, trasladar sus avances a la práctica clínica sigue siendo un reto por la complejidad de su desarrollo, fabricación y financiación. Como explicó la directora, la autorización por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es solo uno de los pasos necesarios para que una terapia avanzada llegue a estar disponible.
«Cuando ya se tiene la autorización, cada país decide sobre las condiciones del precio y reembolso», recordó Sol Ruiz, quien advirtió de que los medicamentos de terapia avanzada afrontan dificultades diferentes a las de los tratamientos convencionales.
Sol Ruiz advirtió de que los medicamentos de terapia avanzada afrontan dificultades diferentes a las de los tratamientos convencionales
La experta citó el caso de darvadstrocel (Alofisel), una terapia celular autorizada para el tratamiento de las fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn. Pese a que obtuvo una autorización condicional en Europa, estudios posteriores no confirmaron los beneficios observados inicialmente y la compañía retiró el medicamento.
Exención hospitalaria
España ha desarrollado la denominada exención hospitalaria, una autorización concedida al hospital solicitante que permite desarrollar y utilizar determinados medicamentos de terapia avanzada bajo estrictos requisitos de calidad y evidencia clínica. Según explicó Ruiz, esta autorización está sometida a una revisión anual de los resultados generados y tiene una vigencia de tres años renovables.
Ruiz puso en valor la excepción hospitalaria como una vía complementaria para que determinados hospitales desarrollen y utilicen medicamentos de terapia avanzada
En este contexto, Ruiz puso en valor la excepción hospitalaria como una vía complementaria para que determinados hospitales desarrollen y utilicen medicamentos de terapia avanzada acorde a unos requisitos de calidad, seguridad y seguimiento clínico, sin necesidad de una autorización de comercialización convencional.
España refuerza su liderazgo en terapias avanzadas
Además, la responsable de la Aemps destacó el rápido avance de las terapias génicas, que están redefiniendo el tratamiento de algunas enfermedades raras y graves. Ruiz destacó que los resultados que respaldaron la autorización europea del primer tratamiento basado en Crispr/Cas9 mostraron tasas de respuesta superiores al 93% en 12 meses. Recordó, además, que se trató del primer medicamento basado en edición genética autorizado en Europa, un hito que marcó la llegada de esta tecnología a la práctica clínica.
Asimismo, la directora destacó el liderazgo de España en investigación clínica con terapias avanzadas, especialmente en ensayos clínicos relacionados con enfermedades raras, oncología, terapias avanzadas y medicamentos innovadores, lo que permite a numerosos pacientes acceder de forma temprana a tratamientos todavía en desarrollo.
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