J.P.R.
La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una patología que frecuentemente se camufla, lo que dificulta su identificación si el clínico no sospecha de ella. Pilar Ángel Pérez, Product Team Lead en Bayer, analiza en esta entrevista para iSanidad los retos que supone esta enfermedad y la importancia de los centros de excelencia. La detección precoz es determinante: la supervivencia en el estadio 1 es del 57% al cuarto año, frente al 18% en pacientes con estadio 3.
Ante esta realidad, la formación y la colaboración con entidades como la Sociedad Española de Cardiología (SEC) resultan clave para implantar protocolos eficientes. Además, la llegada de nuevos tratamientos abre una nueva etapa en el tratamiento mediante la estabilización de la proteína transtiretina, buscando mejorar el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes.
Existe infradiagnóstico de la amiloidosis cardiaca por transtiretina, ¿qué barreras existen?
El diagnóstico es complicado. A excepción de los centros de referencia de amiloidosis cardiaca por transtiretina, existe mucho desconocimiento de la enfermedad. Hay otros muchos centros en España que no están acostumbrados a ver la enfermedad. Se está publicando información y se está trabajando en la concienciación, pero todavía queda mucho por hacer.
“El diagnóstico es complejo. A excepción de los centros de referencia de amiloidosis cardiaca por transtiretina, existe mucho desconocimiento de la enfermedad”
Es una enfermedad que se camufla. Es muy difícil identificarla si el clínico no piensa en ella. Al haber una mayor concienciación liderada por los centros de excelencia, se están diagnosticando cada vez más casos y es una enfermedad que ya no es tan rara como se pensaba.
¿Qué medidas se pueden tomar?
Nuestro enfoque realmente es multifactorial. Por un lado, la formación y, por otra parte, la colaboración con los centros de excelencia para que se divulguen los protocolos para el manejo de los pacientes y pueda ayudar al resto de centros. Estamos trabajando también con la SEC. Además, estamos hablando también de crear protocolos que ayuden a los otros hospitales a organizarse para realmente atacar esta enfermedad y ser más eficiente en el manejo. En el fondo, es un problema de ineficiencia. Es importante conectar a todo el equipo multidisciplinar.
Otro factor es la visibilidad de la enfermedad para que la sociedad la conozca mucho más. En ese sentido hemos lanzado, desde Bayer, la campaña Camilo para concienciar sobre la ATTR-CM junto a las asociaciones de pacientes.
¿Y qué papel juega la proteína transtiretina en el desarrollo de la enfermedad?
El origen de la enfermedad se produce porque la proteína transtiretina se desestabiliza. Se liberan unos fragmentos que se pliegan de una forma anormal y estos fragmentos anormales se convierten en fibrillas de amiloides que se depositan en el corazón.
“El objetivo de los tratamientos actuales es estabilizar directamente la proteína transtiretina o silenciarla para que el hígado no la produzca”
El objetivo de los tratamientos actuales es estabilizar directamente la proteína transtiretina o silenciarla para que el hígado no la produzca. Estos últimos pueden reducir la producción, pero un porcentaje de esta proteína va a seguir su curso. Si no se estabiliza, se van a seguir depositando las fibrillas de amiloide. Hay que tener en cuenta también que la proteína transtiretina juega un papel importante porque transporta la vitamina A o el retinol, así como la hormona tiroidea tiroxina. Se trata de estabilizarla lo máximo posible.
¿Cuáles son a día de hoy las principales necesidades no cubiertas de estos pacientes?
Diría que dos. La primera, la concienciación por parte de los profesionales sanitarios, ya no solamente del centro de excelencia, sino también del resto de hospitales que hay en España. Se trata de una enfermedad que tiene un pronóstico fatídico. Está infradiagnosticada e infratratada. Si se diagnostica a tiempo, estos pacientes tienen una probabilidad mucho mayor de vivir que aquellos que se diagnostican más tarde. Aquellas personas que estaban en un estadio 1, tenían una probabilidad de supervivencia del 57% en el año 4, mientras que aquellas que estaban en el estadio 3, tenían un 18%.
“Aquellas personas con amiloidosis cardiaca por transtiretina que estaban en un estadio 1, tenían una probabilidad de supervivencia del 57% en el año 4, mientras que aquellas que estaban en el estadio 3, tenían un 18%”
La otra necesidad es medir la TTR como un biomarcador. Así lo está pidiendo la comunidad científica. Hay estudios que ponen de manifiesto que un biomarcador puede ser predictivo de supervivencia de los pacientes. Mirando al futuro y sabiendo que hay diferentes medicamentos y el valor de la TTR se puede medir en un paciente antes de empezar un tratamiento y ver el su impacto. Un estudio independiente ha puesto de manifiesto que, si se aumenta el serum TTR en 5 miligramos por decilitro, se produce un incremento de la supervivencia del 31,5%. Es una cifra muy importante.
¿Cuál es el compromiso de Bayer con la enfermedad cardiovascular?
Bayer lleva 125 años innovando para mejorar la salud de las personas. Nuestras tres áreas prioritarias son cardiovascular, oftalmología y oncología. Desde el área cardiovascular, hemos lanzado tres tratamientos en los últimos tres años. Seguimos investigando y contamos con nuevas terapias en nuestro pipeline, fieles a nuestro compromiso de cuidar del corazón de los españoles.
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