Nieves Sebastián Mongares
Ascendis Pharma es una compañía biofarmacéutica global fundada en Dinamarca en 2007. Su innovadora plataforma tecnológica basada en TransCon les permite desarrollar nuevas terapias con potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas. Actualmente, la compañía está impulsando programas en el área de Enfermedades Endocrinas Raras y colabora con socios estratégicos en el desarrollo de productos basados en esta tecnología en otras áreas terapéuticas y mercados. En este contexto, Nyssa Liebermann Noyola, directora general de Ascendis Pharma Iberia, expone el trabajo que la compañía está llevando a cabo actualmente en España y Portugal y comparte los objetivos que guían su estrategia futura en Iberia.
¿Qué balance hace de estos dos años al frente de Ascendis Pharma Iberia y cuáles diría que son las líneas estratégicas presentes y futuras en el cargo?
Estos dos años al frente de Ascendis Pharma Iberia han sido intensos y muy gratificantes. Hemos tenido la oportunidad de poner en marcha la filial de Ascendis Pharma en España y Portugal y sentar las bases de nuestra presencia en Iberia. Nuestro objetivo desde el primer momento ha sido construir una organización sólida, con un equipo altamente comprometido con mejorar la vida de los a pacientes con enfermedades raras endocrinas que cuentan con opciones limitadas.
En esta fase inicial nos hemos centrado en establecer la estructura local, construir equipos, desarrollar relaciones con los distintos actores en los sistemas nacionales sanitarios y preparar el lanzamiento de tratamientos innovadores.
De cara al futuro, queremos seguir reforzando nuestra presencia científica y clínica en España y Portugal, trabajando para contribuir a mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras.
“Queremos seguir reforzando nuestra presencia científica y clínica en España y Portugal, trabajando para contribuir a mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras”
El desarrollo de los fármacos de la compañía se basa en la tecnología TransCon. ¿En qué consiste concretamente y de qué manera mejora los resultados la estrategia terapéutica relacionada con esta plataforma?
La tecnología TransCon es fundamental para la estrategia de Ascendis Pharma y, gracias a ella, la compañía está abordando desafíos en el desarrollo de fármacos que se basan en cómo liberar una molécula de forma precisa y controlada a lo largo del tiempo sin perder la eficacia del compuesto original y sin modificar la molécula original.
En esencia, se trata de una plataforma que permite diseñar profármacos capaces de liberar el principio activo de forma sostenida en el organismo. Cada profármaco TransCon combina tres elementos: el fármaco activo, un portador inerte TransCon que lo protege temporalmente y un enlace que une temporalmente a los dos.
Estos componentes permiten a Ascendis Pharma diseñar profármacos TransCon con una liberación predecible del fármaco original, con el fin de lograr la frecuencia de dosificación y el efecto farmacológico deseados.
Cuando está unido en forma de profármaco, el transportador TransCon inactiva el fármaco original y lo protege de la unión a receptores, la eliminación renal y la degradación enzimática.
Tras la inyección, se produce la ruptura del enlazador en condiciones fisiológicas, lo que permite la liberación sostenida del fármaco activo, no modificado, a una velocidad predecible. El diseño de profármacos TransCon tiene como objetivo mejorar la seguridad, la eficacia, la tolerabilidad y la comodidad del tratamiento.
“Estamos aplicando la tecnología TransCon principalmente en el ámbito de las enfermedades raras como el hipoparatiroidismo crónico y en otras áreas terapéuticas mediante alianzas estratégicas”
¿Qué aplicaciones tiene la tecnología TransCon en la actualidad? ¿Cuáles son las perspectivas de futuro y qué posibilidades están explorando en cuanto a su uso?
Actualmente estamos aplicando la tecnología TransCon principalmente en el ámbito de las enfermedades raras como el hipoparatiroidismo crónico y en otras áreas terapéuticas mediante alianzas estratégicas. La versatilidad de la tecnología TransCon permite aplicarla a proteínas, péptidos o incluso pequeñas moléculas.
En el caso específico del hipoparatiroidismo, ¿cómo impacta un mal control de la enfermedad en la vida diaria de los pacientes?
El hipoparatiroidismo crónico mal controlado afecta profundamente la vida de los pacientes. Más allá de los síntomas físicos como hormigueo, calambres, fatiga extrema y dolor, también genera alteraciones cognitivas, dificultades de concentración, ansiedad y síntomas depresivos que limitan su capacidad para trabajar y mantener relaciones sociales.
Desde el punto de vista clínico, el riesgo es significativo: estos pacientes tienen cuatro veces más probabilidad de desarrollar insuficiencia renal y presentan complicaciones como calcificaciones extraesqueléticas y deterioro cognitivo. Especialmente preocupantes son los episodios agudos de «caída de calcio» que requieren tratamiento urgente.
Por ello, un buen control de la enfermedad es fundamental para evitar estas complicaciones. Esto requiere un seguimiento clínico riguroso, monitorización frecuente de los niveles de calcio y fósforo y ajustes constantes del tratamiento.
“Para nosotros es muy importante escuchar a los pacientes y comprender mejor sus necesidades reales. Por ello, la colaboración con asociaciones nos permite incorporar su perspectiva en cada etapa”
¿Cuál es el compromiso de Ascendis Pharma Iberia con las asociaciones de pacientes?
En Ascendis Pharma situamos a los pacientes en el centro de todo lo que hacemos. Por eso, la colaboración con asociaciones de pacientes es fundamental para nosotros.
Estas organizaciones desempeñan un papel clave porque ayudan a visibilizar enfermedades raras que muchas veces son poco conocidas, promueven el diagnóstico precoz y ofrecen apoyo e información a las personas que conviven con estas patologías y a sus familias. En el ámbito de las enfermedades raras endocrinas, asociaciones como la Asociación Española de Cáncer de Tiroides (Aecat), ALPE Acondroplasia o la Asociación de Personas con Acondroplasia y Otras Displasias Esqueléticas en España (ADEE), contribuyen de manera significativa a dar voz a los pacientes, impulsar la concienciación social y favorecer una mejor comprensión de estas patologías.
Para nosotros es muy importante escuchar a los pacientes y comprender mejor sus necesidades reales. Por ello, la colaboración con asociaciones de pacientes nos permite incorporar la perspectiva del paciente en cada etapa.
¿Cuáles son los valores de Ascendis Pharma y cómo se trasladan en la vida real?
Nuestros valores son tres: pacientes, ciencia y pasión. Estos principios guían nuestro trabajo día a día. Nos esforzamos por lograr mejoras significativas en la vida de los pacientes. La ciencia y los datos nos orientan, y sentimos pasión por hacer realidad nuestra visión y nuestros objetivos compartidos.
En la práctica, esto significa que nos enfocamos en desarrollar terapias innovadoras para abordar necesidades médicas no satisfechas significativas, en áreas donde TransCon realmente puede marcar la diferencia para los pacientes.
Al mismo tiempo, fomentamos una cultura corporativa de compañía basada en la colaboración, la excelencia científica y el compromiso con los pacientes, que son el motor de nuestro trabajo.
“La filial de Iberia apoya el objetivo de la compañía de investigar enfermedades endocrinas raras con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes que las padecen”
¿Qué papel diría que juega la filial de Iberia dentro de la estrategia global de Ascendis Pharma y qué objetivos se marcan en el corto, medio y largo plazo?
La filial de Iberia apoya el objetivo de la compañía de investigar enfermedades endocrinas raras con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes que las padecen.
Nuestro objetivo es reforzar nuestra presencia en la región, fortalecer la colaboración con el sistema de salud nacional y facilitar el acceso a tratamientos innovadores para enfermedades raras, contribuyendo así a mejorar el abordaje de estas patologías y la calidad de vida de los pacientes.
ES-COMM-2600017 | 04/2026
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