Nieves Sebastián Mongares
La compañía Novartis ha anunciado la financiación de iptacopán (Fabhalta), primer y único tratamiento oral dirigido a la causa raíz de la glomerulopatía C3 (GC3). Este medicamento huérfano está indicado para adultos jóvenes con GC3 en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina (SRA), o en pacientes que no toleran estos tratamientos o los tienen contraindicados.
La Dra. María José Soler, presidenta electa de la Sociedad Española de Nefrología y jefa de sección de Nefrología del Hospital Universitari Vall d’Hebron de Barcelona, ha explicado que “esta patología suele diagnosticarse alrededor de los 20-25 años”. Se trata de una enfermedad renal ultrarrara y progresiva que afecta entre una y dos personas por año por cada millón de habitantes. La glomerulopatía C3 pertenece al grupo de las glomerulonefritis crónicas, las cuales constituyen una de las principales causas de enfermedad renal crónica en España, sólo por detrás de la diabetes mellitus y la hipertensión arterial.ç
Los datos clínicos han mostrado que iptacopán ha reportado una reducción significativa de la proteinuria y una estabilización de la función renal a largo plazo en GC3
La GC3, en concreto, se caracteriza por la acumulación anormal de la proteína del complemento denominada C3 en los glomérulos renales. Esto provoca inflamación y fibrosis, (cicatrización y engrosamiento del tejido), lo que dificulta la capacidad de filtrar los desechos y los líquidos de la sangre. En palabras de la Dra. Soler, “la GC3 es una enfermedad mediada por una activación anómala de la vía alternativa del complemento” e iptacopán supone un avance importante ya que “es el primer tratamiento oral dirigido específicamente a esta vía; los datos clínicos disponibles han mostrado una reducción significativa de la proteinuria y una estabilización de la función renal a largo plazo, parámetros estrechamente relacionados con la evolución de las enfermedades renales. Por ello, la especialista concluye que “estas terapias suponen una gran oportunidad para retrasar la progresión de la enfermedad”.
Un beneficio de esta opción es su administración por vía oral. Los expertos resaltan que, además de favorecer la adherencia terapéutica, supone una gran aportación a nivel de autonomía y calidad de vida de los pacientes. La psicóloga Helena García-Llana, profesora del Centro de Enseñanza Superior CES Cardenal Cisneros (UCM) y experta en Psiconefrología, que la GC3 “como toda enfermedad crónica desencadena un proceso de adaptación del paciente y, también de su familia, también al generar complicaciones que a priori no se saben manejar”. No obstante la experta ha aclarado que el posible malestar asociado es natural y humano, resaltando la importancia de acompañar a los pacientes en el proceso. Por ello, ha agregado “los equipos de nefrología han de ser amplios porque las necesidades son complejas”. En este sentido, García-Llana ha celebrado que desde la propia Sociedad Española de Nefrología se haya creado un grupo de trabajo de psiconefrología.
Los expertos destacan que, además del impacto de la propia enfermedad, esta tiene implicaciones a nivel emocional que es necesario abordar
El Dr. Manuel Maciá Heras, jefe de servicio de Nefrología del Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria de Santa Cruz de Tenerife, ha abundado en esta idea resaltando el impacto en calidad de vida de la GC3. Por ello, volviendo al plano terapéutico ha puesto en valor la importancia de “tener un nuevo elemento que permita cambiar el pronóstico”. El nefrólogo ha indicado que, por la evolución de la enfermedad, era común que tras unos 10 años los pacientes acabasen en diálisis o trasplante y que, gracias a conocer los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad se ha podido llegar a tener tratamientos como iptacopán.
Otro punto que ha destacado el Dr. Maciá es que los datos, tanto en ensayos clínicos como en vida real respaldan su uso en la indicación aprobada. “Hay otras moléculas, otras actuaciones, pero esta permite actuar no solo sobre esa diana y establecer mejor adherencia al fármaco”, ha puntualizado. También ha enfatizado en que este tratamiento otorga una nueva alternativa a pacientes trasplantados que ahora necesitan tratamiento.
Precisamente, respecto a los mecanismos fisiopatológicos y los tratamientos asociados, el Dr. Hernando Trujillo, nefrólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, ha explicado que iptacopán es un bloqueante del complemento que actúa en la parte alta de la cascada que es donde empieza el problema. “Bloquear el factor B, que es un amplificador, podría disminuir el riesgo. De ahí la relevancia de iptacopan”, ha precisado.
El estudio Appear que evalúa iptacopán en GC3 ha contado con 74 participantes, lo que los expertos califican como ‘hito’ dado que se trata de una enfermedad ultrarrara
En este sentido, estudios como Appear, en el que se ha conseguido reclutar a 74 participantes -lo que los expertos califican como un hito al tratarse de una enfermedad ultrarrara- han mostrado que se cumple el objetivo primario, que era la reducción de la proteinuria. Asimismo, el Dr. Trujillo ha especificado que “también se cumplieron mejora de otras proteínas de la vía del complemento, reducción de sangre y estabilización de la función del riñón”. “Aunque estos resultados fueron a seis meses, tenemos datos hasta 24 meses”, ha informado el especialista. Este también ha destacado que el perfil de seguridad es muy alto, lo que ha quedado reflejado tanto en los ensayos clínicos como en vida real.
Por todo ello, la Dra. Lupe Martínez, responsable de departamento médico de Novartis España, ha incidido en la importancia de contar con un tratamiento que vaya a la raíz de la enfermedad. “Permite estabilizar la función renal a largo plazo y esto, sumado a que es un tratamiento oral, es importante de cara a la autonomía y a que los pacientes recuperen su vida, algo importante para pacientes y familias”, ha apuntado.
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