Redacción
Una investigación sobre la proteína TDP-43, llevada a cabo por el laboratorio Molefy Pharma en el desarrollo de AP-2 (una terapia experimental dirigida a restaurar la función de la misma), abre nuevas vías terapéuticas frente a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los estudios realizados con AP-2 “muestran una reducción de los agregados patológicos y una recuperación de la función normal de la proteína en modelos preclínicos”, ha manifestado la Asociación Española de Bioempresas (AseBio).
Ante estos resultados, la AseBio ha manifestado que “la biotecnología está impulsando nuevas aproximaciones para abordar las causas moleculares de la enfermedad”, siendo “una de las líneas de investigación más prometedoras”. Recientemente, Molefy Pharma ha obtenido la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) para iniciar ensayos clínicos de la molécula AP-2 en humanos.
La molécula AP-2 ha sido designada como medicamento huérfano por la EMA
La proteína TDP-43 desempaña un papel esencial en el funcionamiento de las células del sistema nervioso y presenta alteraciones en más del 97% de los casos de ELA, según ha explicado Alfonso de Egaña Barrenechea, CEO de este laboratorio. Según De Egaña Barrenechea, “la ELA se puede definir como una TDP-43-patria, es decir una enfermedad de la proteína TDP-43”. Factores como la formación de agregados tóxicos y la pérdida de función de esta proteína provocan alteraciones en los procesos celulares fundamentales y contribuyen a la muerte neuronal característica de la enfermedad. Ante ello,
Al respecto, el CEO de Molefy Pharma ha sostenido que “si los efectos observados en modelos celulares y animales se reprodujeran en humanos, AP-2 podría constituir un tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad”. Por ello, “la reciente autorización para iniciar ensayos clínicos en humanos representa, en este contexto, un paso decisivo para evaluar la seguridad y eficacia de esta aproximación terapéutica en pacientes de ELA esporádica”, ha explicado.
Falta de fármacos eficaces
Entre 4.000 y 4.500 personas padecen ELA en España y cada año se diagnostican alrededor de 900 nuevos casos. A pesar de estas cifras, “persisten importantes necesidades médicas no cubiertas”, ha señalado De Egaña Barrenechea. “Todavía no existen tratamientos farmacológicos capaces de retrasar de forma significativa o detener la progresión de la enfermedad”, ha agregado.
En este sentido, la mencionada patronal ha expuesto que la patología “presenta una elevada mortalidad: cada día fallecen aproximadamente tres personas”. Asimismo, ha recordado que la supervivencia media suele situarse entre los dos y los cinco años desde el diagnóstico, aunque existe una gran variabilidad entre pacientes, mientras que las opciones terapéuticas continúan siendo limitadas.
A esto se suma que el diagnóstico sigue siendo complejo y puede retrasarse más de un año desde la aparición de los primeros síntomas, lo que dificulta el acceso temprano a cuidados especializados y a posibles ensayos clínicos. Debido a ello, De Egaña Barrenechea ha puesto en valor “la importancia de reforzar la atención integral a las personas afectadas”, para lo que es una medida “prioritaria” la implantación de “unidades específicas de ELA en todos los centros hospitalarios de referencia, integradas por equipos multidisciplinares”.
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