Redacción
Un grupo de investigadores ha desarrollado una terapia génica basada en células CAR-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi, quienes presentan una tolerancia limitada a la radioterapia y quimioterapia tradicionales. Esta investigación abre nuevas perspectivas para el desarrollo de tratamientos oncológicos de perfil más selectivo y menos agresivo.
Asimismo, este medicamento, desarrollado por investigadores de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) en colaboración con el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, ha sido designado como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara del sistema de reparación del AND que se manifiesta con fallo de médula ósea y una alta predisposición al desarrollo de distintos cánceres. Los pacientes que la padecen presentan un riesgo hasta 700 veces superior de desarrollar carcinomas escamosos de cabeza y cuello respecto a la población general.
«Este avance representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable», ilustra el investigador José Antonio Casado
En esta investigación, se estudió el uso de linfocitos T modificados genéticamente que facilitan el reconocimiento y eliminación de las células tumorales. Un avance respecto a los tratamientos convenciones porque reduce la agresividad. También es el resultado de la implementación del uso de un vector lentiviral mejorado sobre los trabajos clínicos previos del King’s College de Londres realizados por el Dr. John Maher.
«Este avance representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable», ha explicado el investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del Ciemat y del Ciberer, José Antonio Casado.
«La importancia que ha tenido la gran colaboración por parte de los clínicos de muchos hospitales españoles y de los pacientes para abordar este estudio», ha destacado Andrea López, investigadora y primera autora del artículo científico
Por su parte, Andrea López, investigadora y primera autora del artículo científico, ha destacado «la importancia que ha tenido la gran colaboración por parte de los clínicos de muchos hospitales españoles y de los pacientes para abordar este estudio».
Además, el responsable de la Unidad de Innovación Biomédica y jefe de grupo del Ciberer, Juan Antonio Bueren, se muestra confiado en que estos nuevos estudios preclínicos abran paso a un nuevo tratamiento del cáncer en los pacientes con anemia de Fanconi: «Siguiendo los pasos de otras terapias desarrolladas en nuestro laboratorio».
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